Επαναστατικό φάρμακο για το Αλτσχάιμερ που μπορεί να σταματήσει τα συμπτώματα και θα μπορούσε να βοηθήσει εκατομμύρια

Ένα επαναστατικό φάρμακο θα μπορούσε να προσφέρει κάποια ελπίδα στους πάσχοντες από Αλτσχάιμερ , καθώς έχει αποδειχθεί ότι ανακουφίζει τα συμπτώματα και αποτρέπει περαιτέρω βλάβες στον εγκέφαλο των ανθρώπων.
Η νέα θεραπεία – επί του παρόντος γνωστή ως ALN-APP – καταργεί το γονίδιο που παράγει τις πρωτεΐνες που προκαλούν τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Τα αποτελέσματα μιας φάσης πρώτης δοκιμής του φαρμάκου, που δημοσιεύθηκαν σε ιατρικό συνέδριο στο Άμστερνταμ τον περασμένο μήνα, υποδηλώνουν ότι μια μόνο δόση του φαρμάκου μπορεί να μειώσει τα επίπεδα της πρόδρομης πρωτεΐνης του αμυλοειδούς έως και 90%.
Το τεστ, στο οποίο συμμετείχαν 20 ασθενείς, τέσσερις εκ των οποίων ήταν στο Ηνωμένο Βασίλειο, έδειξε επίσης ότι τα επίπεδα της πρωτεΐνης εξακολουθούσαν να είναι περίπου 65% χαμηλότερα μετά από έξι μήνες. Η πρωτεΐνη αυτή είναι υπεύθυνη για τη συσσώρευση στις τοξικές κολλώδεις πλάκες στον εγκέφαλο, προκαλώντας απώλεια μνήμης που σχετίζεται με το Αλτσχάιμερ.
Οι επιστήμονες πιστεύουν τώρα ότι εάν χορηγηθεί αρκετά έγκαιρα, το νέο φάρμακο θα μπορούσε να εμποδίσει τους ασθενείς να αναπτύξουν συμπτώματα του Αλτσχάιμερ σταματώντας τη διαδικασία στην πηγή του. Η δοκιμή πραγματοποιήθηκε αφότου δύο άλλα φάρμακα – το lecanemab και το donanemab – βρέθηκαν να αναδεικνύουν τη βασική αιτία της νόσου του Αλτσχάιμερ, μειώνοντας τη γνωστική έκπτωση κατά ένα τέταρτο έως ένα τρίτο.
Ωστόσο, η διαφορά μεταξύ αυτών των φαρμάκων και της νέας προσέγγισης γονιδιακής σίγασης είναι ότι η τελευταία εμποδίζει την παραγωγή των πρωτεϊνών εξαρχής, εξήγησε η Δρ Catherine Mummery, σύμβουλος νευρολόγος στο University College London Hospitals, η οποία ηγείται του βρετανικού σκέλους της δοκιμής του . Ηνωμένου Βασιλείου. Χαρακτηριστικά είπε: «Εάν καθαρίζετε απλώς τις πρωτεΐνες που υπάρχουν ήδη, πρέπει να καθαρίζετε συνεχώς τη ζημιά όσο η βρύση είναι ακόμα ανοιχτή. Αλλά αν κλείσετε τη βρύση, έχετε πολύ καλύτερες πιθανότητες για την πρόληψη περαιτέρω ζημιών».
Αφού αποδείξει ότι μια μόνο δόση μειώνει την προστασία των πρωτεϊνών, η ομάδα θα επεκτείνει τώρα τη δοκιμή δίνοντας επαναλαμβανόμενες δόσεις για να δει εάν τα επίπεδα μπορούν να μειωθούν ακόμη περισσότερο. Το φάρμακο χορηγείται μέσω ένεσης στο κάτω μέρος της πλάτης στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό, το οποίο του επιτρέπει να ταξιδέψει στον εγκέφαλο.
Τον περασμένο μήνα, οι αξιωματούχοι υγείας στις ΗΠΑ έδωσαν πλήρη έγκριση σε ένα φάρμακο-ορόσημο για το Αλτσχάιμερ που έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει τη γνωστική έκπτωση που προκαλείται από αυτή τη μορφή άνοιας. Η έγκριση του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) άνοιξε τον δρόμο για τα σχέδια της Medicare και άλλων ασφαλιστικών εταιρειών να αρχίσουν να καλύπτουν τη θεραπεία με χρήση του Leqembi για ασθενείς με ήπια άνοια και άλλα συμπτώματα που προκαλούνται από πρώιμη νόσο του Αλτσχάιμερ.
Η ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Eisai έλαβε υπό όρους έγκριση από τον FDA τον Ιανουάριο με βάση τα πρώτα αποτελέσματα που υποδηλώνουν ότι το Leqembi εργάστηκε καθαρίζοντας μια κολλώδη εγκεφαλική πλάκα που συνδέεται με την ασθένεια. Ο FDA επιβεβαίωσε αυτά τα αποτελέσματα εξετάζοντας δεδομένα από μια μεγαλύτερη μελέτη, με 1.800 ασθενείς, στην οποία το φάρμακο επιβράδυνε τη μείωση της μνήμης και της σκέψης κατά περίπου πέντε μήνες σε όσους έλαβαν τη θεραπεία, σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν ένα εικονικό φάρμακο. «Αυτή η επιβεβαιωτική μελέτη επαλήθευσε ότι είναι μια ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία για ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ», δήλωσε η διευθύντρια φαρμάκων νευρολογίας του FDA, Δρ Teresa Buracchio.

• Διαβάστε αναλυτικά το ρεπορτάζ της δημοσιογράφου Chiara Fiorillo της βρετανικής εφημερίδας Mirror με θέμα «Revolutionary Alzheimer’s drug can stop symptoms – how it could help millions», στα αγγλικά, πατώντας ΕΔΩ